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造血干细胞移植后难题有新解:创新药全国首方落地,助患者延续生命奇迹

发布日期:2024-05-20 03:47    点击次数:111

造血干细胞移植后难题有了新解。昨天,慢性移植物抗宿主病(cGVHD)创新治疗药物甲磺酸贝舒地尔片(易来克)在上海、北京、广州等地陆续开出首批处方。作为美国药监局(FDA)批准的首款、也是中国首个且唯一的针对ROCK2靶点的免疫调节剂,甲磺酸贝舒地尔片用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上的cGVHD患者,通过创新机制帮助患者恢复自身免疫稳态,从源头机制上预防纤维化的形成,改善患者的临床结局。

上海交通大学医学院附属瑞金医院副院长赵维莅教授表示:“在我国政府对血液移植技术发展和血液移植预后保障的高度重视和支持下,20多名慢性移植物抗宿主病患者在瑞金博鳌医院享受到创新治疗方案的先行先试。如今,该创新治疗又快速实现了全国范围可及,从临床研究和真实世界两个维度验证了ROCK2靶点的创新治疗带来了慢性移植物抗宿主病治疗领域的革新和患者获益,也是国家在政策上推动创新药物快速临床可及的体现。在先行先试的10个月中,我们参与并见证了患者治疗后的切实改善,为后续更广泛的临床实践提供了经验和信心。”

慢性移植物抗宿主病发病率高达70%

造血干细胞移植是血液癌症的常见治疗手段,目前中国有数以万计的患者接受了造血干细胞移植,生命得以延续。移植成功只是生命奇迹重要的第一步,对移植后患者而言,高达70%的患者会发生慢性移植物抗宿主病。这是移植后阶段会出现的一种严重并发症,移植的免疫细胞(移植物)攻击患者(宿主)的细胞,从而破坏自体原有免疫系统,导致多个组织发生炎症和纤维化。

与此同时,超50%的患者在诊断时已是中至重度,表现多为关节僵硬、皮肤呈硬皮病样、眼睛干涩、阻塞性肺疾病等症状。随着疾病进展,症状会加重,甚至会导致移植失败、血液肿瘤复发,甚至死亡。

血液移植患者期待的不仅是生命的延续,更期待提高延续生命后的生活质量。数据显示,目前只有37.5%的慢性移植物抗宿主病患者能重返工作岗位,更多患者需要家庭成员的长期照顾,这也加重了家庭负担。此外,约1/3中到重度患者存在明显的心理困扰,包括抑郁或焦虑。

瑞金医院血液科副主任、骨髓移植病区主任胡晓霞教授表示,对患者而言,造血干细胞移植不是“一劳永逸”,移植的全病程管理尤其是移植后部分必不可少,如果能早期发现纤维化症状并且及早治疗,患者的远期生存和生活质量将得到明显改善。而目前现有一线治疗方案无法完全满足患者在该领域的需求,即从根本上解决纤维化的问题。

创新药首方落地,助力移植患者长生存

63岁的王女士(化名)2022年进行异基因造血干细胞移植,2023年9月逐步有了一些纤维化症状,眼睛干涩有异物感,口腔溃疡导致疼痛无法喝水、进食。近半年的治疗后,她的病情没明显好转,还出现了肺部纤维化,需要长期卧床并吸氧才能维持呼吸。如今能用上最新的创新药,对她来说不仅是治疗上新尝试,更是对未来生活的希望。

瑞金医院血液科副主任、骨髓移植病区主任胡炯教授介绍,ROCK2抑制剂有独特的抗纤维化作用,弥补了慢性移植物抗宿主病预防及治疗体系中抗纤维化的内容,给疾病的整体临床管控带来了很大变化,改善了临床对慢性移植物抗宿主病的认识,以及患者的治疗前景。

慢性移植物抗宿主病治疗的最终目标是建立免疫耐受,让疾病不再复发或临床表现不再明显加重。临床研究数据显示,接受甲磺酸贝舒地尔片治疗后,整体缓解率可达76%,患者临床反应迅速,总体中位应答时间为5周。在应答者中,91%的患者在6个月内症状发生缓解,肺部纤维化患者可实现完全缓解。



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